CAR-T为目前细胞治疗行业的重要分支：作为新兴的肿瘤治疗技术，近年来得到了产业与投资界的高度关注。综合技术对应的患者规模、技术发展阶段等因素，CAR-T在整个行业的体量及进展均名列前茅，因此得到了更高的关注度；CAR-T结构的主要组成部分包括：抗原结合域（Antigen-bindingsite）、铰链区域（Linker）、跨膜结构域（Transmembranedomain）、细胞内信号传导域（Signaltransductiondomain），其中抗原结合域（决定靶点）和细胞内信号传导域（决定下游刺激程度和杀伤效果）为相对对于整体治疗效果的影响较大。

300多年前，Robert Hooke发现细胞是生命的基本单元；30年前，人类基因组计划（HGP）启动，将遗传基本单元序列化；3年前，人类细胞图谱计划启动，在HGP基础上，与NIH的“脑计划”相辅相成。单细胞技术是革命性的突破，让我们第一次能够研究组织内每一个不同细胞的基因组、转录组、甚至多组学的系统研究。通过与荧光标记、显微切割等其他技术结合，单细胞技术还可以测定组织中所有细胞的空间属性和相互作用。这些技术正在或将在肿瘤、生殖、免疫等等许多生物医学领域中得到广泛的应用，引领新一波基础和临床医学的技术革命。

CAR-T细胞是经基因改造的T细胞，配备有嵌合抗原受体（CAR），它能使T细胞识别并消灭表达相应抗原的细胞。CAR-T的显著优势包括能够以非MHC限制性的方式识别和杀伤肿瘤细胞，不需要抗原递呈，靶向性克服免疫逃逸；注入的活细胞能够在患者体内增殖，有望减少因剂量和给药频次导致的副作用；可通过与专门设计的CAR结构融合，适应多种肿瘤相关靶点，精准消灭拥有特定TAAs的癌细胞。

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探讨中国细胞和基因疗法 (CGT) 行业发展的关键因素和主要挑战，并为投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业提供建议。因为CGT监管的特殊性，企业首先需构建市场准入卓越，在投资、自建、合资、技术授权等不同的模式中，基于风险与回报选择最佳准入模式；其次是产品组合及知识产权卓越，基于中国人群的基因和疾病谱，设计有针对性的产品组合，抓住中国本土创新的契机，建立完善的知识产权组合；第三是监管卓越，与CGT的相关监管机构积极沟通本地注册路径，启动最优临床项目，确保以最快速度在中国市场推出；最后是商业卓越，如何解决细胞和基因治疗在中国特有的商业化壁垒，包括比如本地化的端到端生产、本地化的创新定价和报销计划实现市场准入，以及通过数字化平台助力医院培训与认证体系、管理复杂的工作流程。此外，新冠肺炎疫情虽预期为CGT基础生物医学研究带来更多利好，但是近期中国CGT产品的商业化将因临床研究、监管审批和供应链受影响而面临更多不确定性。白皮书建议企业需采用更为灵活的产品上市规划，通过数字化渠道保持前期市场教育，以及积极探索产业合作联盟，开拓市场。

本报告在大量周密的市场调研基础上，依据国家统计局、相关行业协会及专业研究单位等公布和提供的大量数据，采用多种研究方法，结合盛世华研监测数据及知识体系，对行业发展进行详细的阐述和深入的分析，并在此基础上提出企业未来发展战略、市场竞争战略等实战研究成果，为企业在未来发展战略、投资布局等提供可参考的路径与方向。

基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加、基因修饰、基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具有增强免疫、杀死病原体私瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的。

我国肿瘤小分子靶向药大有可为，肺癌为我国发病率最高的恶性肿瘤 ，小分子靶向药成为癌症治疗的重要利器 ；EGFR为一个广谱的抗肿瘤靶点蛋白，我国肿瘤小分子靶向药市场潜力巨大，EGFR小分子靶向药之于非小细胞肺癌 ；EGFR为非小细胞肺癌常见的驱动基因，不断更迭的非小细胞肺癌靶向药EGFR-TKI，三代EGFR-TKI逐渐成为中流砥柱。

北京智泽华公司将各个国家和国内外主要研究机构、咨询机构在实践中所使用的财务分析、经营评价和内部控制技术汇集起来，然后经过取粗存精、科学提炼和实践检验等加工研究过程，提出了一套独特的完全拥有自主知识产权的分析和控制理论与方法。这套分析控制方法从经营管理者如何通过财务数据来把握企业的经营、管理和决策，确保企业长期、稳定、健康发展的角度出发，重新设计、定义、完善和解释了财务分析和经营控制的指标。

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