基因治疗技术实现了在基因层⾯上的治疗，不同于⽬前使⽤的治疗⼿段，在特定适应症中显⽰出独特的性质与优势；基因治疗的重要技术壁垒之⼀为病毒载体的选择、构建、修饰及⽣产，病毒载体的质量将⼤⼤影响治疗效果以及安全性；我国基因治疗⾏业开始起步，已经有多家公司分别在特定种类疾病，如遗传病、⾎液类疾病、眼科、肌⾁及神经系统适应症中显⽰出治疗潜⼒，整体说来较为分散。