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医药行业研究:技术及应用不断突破,mRNA疫苗前景广阔
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技术不断突破,多款 RNA疗法药物成功上市。RNA疗法是指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法,主要分为mRNA、小核酸以及核酸适配体。
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技术不断突破,多款 RNA疗法药物成功上市。RNA疗法是指利用具有治疗疾病功能的核酸从根源上调控致病基因表达的疗法,主要分为mRNA、小核酸以及核酸适配体。2006年 RNA干扰(RNAi)机制研究获得了诺贝尔生理学或医学奖;2018年首款siRNA药物成功获得FDA批准。除新冠mRNA疫苗外,目前已有多款RNA疗法产品获批,RNA疗法将逐渐进入成果收获期。mRNA疫苗具备多种优势。1)研发周期短、抗原选择范围广,任何可成蛋白的抗原序列均可被选择; 2)mRNA疫苗的半衰期与免疫原性可通过修饰和递送系统来人工调节,由于不进入细胞核,无感染或插入突变的风险,安全性更高;3)多种修饰后的mRNA更稳定,在细胞质中被高效摄取和表达; mRNA疫苗具备自我佐剂特点,因此表现更强的免疫原性,有效性更高;4)可通过体外转录技术快速、廉价地大规模生产RNA疫苗,在掌了病毒基因序列后即可在40天内完成疫苗样品的生产制备。
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