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“一步治愈式”基因疗法：短期利基市场？
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我们身处一个科学创新的新时代,当下“一步治愈式”基因疗法表现出治愈疾病的较大潜力。但目前仍然存在一些阻力使“一步治愈式”基因疗法难以在未来5-10年里用于治疗罕见和极罕见单基因遗传病。
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我们身处一个科学创新的新时代,当下“一步治愈式”基因疗法表现出治愈疾病的较大潜力。但目前仍然存在一些阻力使“一步治愈式”基因疗法难以在未来5-10年里用于治疗罕见和极罕见单基因遗传病。在本文中，我们旨在向生物制药领域的同行们介绍目前存在的挑战,并说明这些挑战对于此创新领域的可持续发展的意义。过去十年里，随着首批“一步治愈式”或具有根治潜力的基因疗法的推出,制药行业内掀起了一场革命。1从治疗遗传性眼病的Luxturna疗法的推出,到治疗脊髓性肌萎缩(SMA）的Zolgensma疗法的面世，我们迎来了一个某些特定疾病有望被治愈的创新时代。但大多数基因疗法针对的都是具有明确遗传因素的罕见或极罕见2单基因3遗传病。只有少数基因疗法针对的是可能支持多种治疗方法、具有较大患者群体的遗传病，比如亨廷顿病、β-地中海贫血和血友病。基因疗法有望改变包括高血压、2型糖尿病和心脏病等长期、复杂的多基因遗传病在内的很多疾病的临床结局。但目前我们认为，在基因疗法领域取得进展以及药物传递和药物生产的主要难题得到解决之前，该领域重点仍是罕见和极罕见单基因遗传病。
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