详情描述

医药生物行业生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场

核心观点：
●因子替代为当前血友病治疗的主流方法，但仍有诸多临床痛点，新途径疗法创新呈现未有之变局
血友病主要包括血友病A（FII缺乏）、血友病B（FIX缺乏）、血友病C（FXI缺乏），以及血管性血友病（wWD）、获得性血友病等。因子替代疗法是目前血友病的主要治疗手段，首选基因重组FII、FIX 制剂或者病毒灭活的血源性FIlI、FIX制剂，使得患者体内FII、FIX 活性水平维持在1%以上，以减少患者自发性出血风险。然而，因子替代疗法仍存在诸多临床痛点，如凝血因子供给紧缺导致价格昂贵、重症患者体内易产生抑制物、受限于vWF导致长效重 组FIVII半衰期的延长存在瓶颈。近十年来，新治疗途径的创新呈现未有之变局，2017年11月罗氏研发的双抗 Emicizumab获得FDA批准上市，成为全球首个治疗甲型血友病的非因子类药品。此外，多个Anti-TFPI、Anti-ATIII siRNA、Anti-APC、基因疗法等新治疗途径的在研药品处于临床后期，未来上市后有望解决现有临床治疗的痛点，让血友病患者有了更多的治疗选择，大幅提升临床，上对血友病患者的护理标准。
●全球血友病用药市场规模近百亿美元，未来前景广阔
根据Medgadget披露，2018年全球血友病药物市场约98.75亿美元，其中A型血友病药物市场占比约85%即83.94亿美元，B型与C型血友病药物市场合计市场份额约15%，伴随着未来更多新治疗途径的药物不断上市。

【更多详情，请下载：医药生物行业生物药前沿研究系列之血友病专题：罕见病，大市场】